Kto z nas nie słyszał o chorobie Alzheimera (AD)? Jak w przypadku większości schorzeń, mamy nadzieję, że nas to nigdy nie będzie dotyczyło. Jednak, czy nie chcielibyśmy spróbować jej zapobiec? Gdyby realnie patrzeć w przyszłość, statystycznie jest spore prawdopodobieństwo, że ta choroba dotknie nas, lub któregoś z naszych bliskich. Szacunkowo w Polsce choroba Alzheimera dotyka około 200 tysięcy osób i stanowi 60% wszystkich postaci otępienia.
O Chorobie Alzheimera wiemy naprawdę dużo i … jeszcze więcej jest do odkrycia. Na temat przyczyn jak na razie nadal jesteśmy bardziej na etapie hipotez niż przełomowych odkryć. Czy tym razem naukowcy mogą dać chorym i ich bliskim nadzieję na skuteczną terapię? 21 września przypada Światowy Dzień Alzheimera. Wydaje się, że jakby z tej okazji firma Alzheon ogłosiła wstępne wyniki badań 2 fazy badań klinicznych nad cząsteczką, nad którą pracują już od wielu lat.
Molekularne podłoże choroby Alzheimera.
Najlepiej poznanym mechanizmem, który najprawdopodobniej przyczynia się do degradacji neuronów, a tym samym zmniejszenia masy mózgu, jest nagromadzenie złogów białek w przestrzeniach międzykomórkowych i wewnątrz neuronów. Wiadomo, że to β-amyloid agreguje tworząc płytki (plaki).
W warunkach fizjologicznych, czyli u zdrowych ludzi, peptydy te na bieżąco są usuwane. Jednak w chorobie Alzheimera metabolizm β-amyloidu jest zaburzony, przez co odkłada się w przestrzeniach międzykomórkowych. Wewnątrz komórek nerwowych natomiast zachodzą zmiany w strukturze białka tau. Przyłączają się do niego reszty kwasu fosforowego, co nazywamy fosforylacją. W wyniku tej reakcji powstają agregaty nazywane splątkami.
ALZ-801 – obiecujący lek na chorobę Alzheimera?
Firma Alzheon przedstawiła we wtorek najnowsze dane z badania fazy 2 nad cząsteczką ALZ- 801, blokerem β-amyloidu. Testom poddano grupę 300 pacjentów z wczesną postacią choroby Alzheimera i dwiema kopiami genu APOE4.
Zaobserwowano redukcję do linii bazowej w stresie neuronalnym i biomarkerze p-tau 181 (występującym w płynie mózgowo – rdzeniowym) na poziomie 41%. Jest to obiecujący wynik, który sama firma Alzheon określa jako „wiodący w branży”.
Jako, że ALZ-801 (valiltramiprosate) wkracza w fazę trzecią badań klinicznych, prawdopodobieństwo powodzenia i wprowadzenia leku do rutynowej terapii znacznie wzrasta.
Valiltramiprosate jest obecnie jedynym lekiem doustnym modyfikującym chorobę amyloidową, który jest na tak zaawansowanym stadium badań. Naukowcy planują włączyć w dalszej kolejności homozygoty pod względem badanego allelu. Jeżeli lek przejdzie pomyślnie przez 3 fazę badań klinicznych, możliwe, że po raz pierwszy otrzymamy terapię, która będzie miała możliwość zatrzymać lub nawet cofnąć objawy AD.
Czy w przyszłości choroba Alzheimera będzie w pełni uleczalna?
Wszyscy byśmy bardzo chcieli, aby to się wydarzyło. Jednak nawet zatrzymanie postępów choroby będzie niesamowitym sukcesem, na który czekają pacjenci i ich rodziny na całym świecie. Oprócz leczenia, musimy skupić się na wczesnej diagnostyce. Obecnie niestety najczęściej diagnoza stawiana jest w momencie wystąpienia ewidentnych objawów, co wiąże się z zaawansowanymi zmianami w obrębie centralnego układu nerwowego. Skuteczna terapia, w połączeniu z wczesną diagnostyką, byłaby w stanie zapobiec wystąpieniu demencji spowodowanej chorobą Alzheimera. Warto inwestować w badania w tym kierunku, zarówno ze względów finansowych (AD bardzo obciąża system opieki zdrowotnej), ale przede wszystkim w trosce o poprawę jakości życia ludzi na całym świecie.